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学者发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患（图）
靶向治疗 基因编辑 蛋白
2024/8/22
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学和王可品团队研究发现，Cas9蛋白本身在猪体内持续性表达会导致体内基因组损伤、转录组稳态改变和全基因组突变增加，从而引发安全风险。相关成果近日发表于《信号转导与靶向治疗》（Signal Transduction and Targeted Therapy）。
中国科学院广州健康院利用自制工具猪模型发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患（图）
蛋白 基因 编辑
2024/8/16
2024年7月27日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学/王可品课题组在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上发表了题为In vivo evaluation of guide-free Cas9-induced safety risks in a pig model的研究论文。该研究发现，Cas9蛋白本身在猪体内持续性表达会导致体内基因组损伤、...
本发明涉及分子生物学领域，具体公开了用于基因转录激活的药物诱导型CRISPR/Cas9系统。所述药物诱导型CRISPR/Cas9系统包括靶向特定基因位点的16？22nt sgRNA和如下(一)～(三)中的任意一种载体/载体组合：(一)表达融合蛋白dCas9？(ERT2)n？ADs或dCas9？ADs？(ERT2)n的载体；(二)表达融合蛋白dCas9？(NLS)m或dCas9？(ERT2)n和MC...
本发明涉及分子生物学领域，具体公开了一种用于基因组编辑的药物诱导型CRISPR/Cas9系统，包括靶向特定基因位点的16？22nt的sgRNA和Cas9融合蛋白，所述Cas9融合蛋白由Cas9和与其C端串联的2？5个ERT2组成，所述Cas9和串联的ERT2之间插入1个或2？10个串联的NES。本发明经过一系列试验探究，开发并优化出了具有最高活性和最低背景活性的方案，将之应用于内源基因的编辑。此外...
本发明涉及一种利用FvePILS5基因的CRISPR/Cas9基因编辑载体获得再生效率高的草莓新种质的方法及应用，包括：根据草莓FvePILS5的DNA序列，设计并合成包含目的基因靶点的sgRNA序列；用Bsa I酶将合成的包含目的基因靶点的sgRNA序列连接到pYLCRISPR/Cas9Pubi?H载体；并利用农杆菌转化森林草莓叶片外植体，测序验证再生植株突变序列，得到愈伤形成和离体芽再生频率较...
南京农业大学农学院《Plant Biotechnology Journal》发表万建民院士团队“Fine tuning rice heading date through multiplex editing of the regulatory regions of key genes by CRISPR‐Cas9”（图）
万建民 气候 基因
2024/6/11
2023年11月9日，南京农业大学万建民院士团队在Plant Biotechnology Journal发表了题为“Fine tuning rice heading date through multiplex editing of the regulatory regions of key genes by CRISPR‐Cas9”的研究论文。该研究开发了一种名为High-efficiency ...
中国林业科学研究院华北林业实验中心开发出精准性高的小型化Cas9基因编辑工具（图）
精准性高 小型化 Cas9基因 编辑工具
2023/11/20
RNA引导的CRISPR-Cas9系统被广泛应用于哺乳动物细胞的基因组编辑，在基因遗传病的治疗中展现出巨大的发展潜力。限制基因编辑工具应用的主要因素包括编辑活性、PAM限制、蛋白大小、特异性问题等。识别NGG PAM的SpCas9编辑活性高，是最常用的基因编辑工具。但SpCas9特异性较差，使用时往往伴随大量的有害突变。且当SpCas9用于基因治疗时，SpCas9太大无法被单个AAV递送。SaCa...
中国科学院微生物研究所专利：基于CRISPR/Cas9和酿酒酵母细胞内源的同源重组的分子克隆方法
中国科学院微生物研究所 专利 CRISPR/Cas9 酿酒酵母细胞 同源重组 分子克隆方法
2023/8/26
中国科学院微生物研究所专利：基于CRISPR/Cas9和酿酒酵母细胞内源的同源重组的分子克隆方法
202年4月25日，微生物所吴家和研究团队利用CRISPR/Cas9基因编辑和农杆菌介导的遗传转化两个系统的特征，设计了一套精准编辑的方法并探索了两个系统协同作用的潜力。该基因编辑技术在烟草和水稻得到有效验证（图1），相关研究结果在线发表在Journal of Experiment Botany期刊上。
CRISPR/Cas9是源自细菌获得性免疫系统的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。CRISPR/Cas9技术使用引导RNA（single-guide RNA，sgRNA）识别靶标基因，并招募Cas9核酸酶对基因组进行切割、编辑等操作。然而，由于sgRNA识别基因组存在非特异性结合作用，现有CRISPR/Cas9技术应用于基因编辑时存在一定的脱靶效应，且缺乏对疾...
CRISPR/Cas9是源自细菌获得性免疫系统的新一代基因编辑技术，在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。CRISPR/Cas9技术使用引导RNA(single-guide RNA，sgRNA)识别靶标基因，并招募Cas9核酸酶对基因组进行切割、编辑等操作。然而，由于sgRNA识别基因组存在非特异性结合作用，现有CRISPR/Cas9技术应用于基因编辑时存在一定的脱靶效应，且缺乏对疾...
线粒体是细胞的能量代谢枢纽和信号转导交汇站，其功能异常往往会影响高耗能的组织器官（如神经和肌肉组织），也与其他细胞功能如抗病毒效应等密切相关。线粒体DNA（mitochondrial DNA, mtDNA）是线粒体中独立于核基因组的一套遗传物质。mtDNA突变被发现与包括神经退行性疾病、耳聋、肌肉萎缩等多种疾病相关，目前这类线粒体突变导致的疾病在治疗方面充满挑战。
CRISPR-Cas9基因编辑技术自2012年问世至2020年获得诺贝尔化学奖，仅历时8年，这项技术为生命科学带来了革命性影响。目前，CRISPR-Cas9技术已广泛应用于生命科学研究的诸多领域，并且已用于地中海贫血症临床治疗试验，基因编辑技术将继续对生命科学研究、基因治疗、生物产业、伦理等产生广泛而深刻的影响。
江苏省作物基因组学和分子育种重点实验室基因编辑团队在Plant Biotechnology Journal发布论文，系统评估了PAM松弛型CRISPR-Cas9植物基因组编辑工具的脱靶效应，提示ABE8e存在高比例脱靶
CRISPR-Cas9 基因编辑 水稻 脱靶效应
2023/8/9
CRISPR-Cas9基因编辑工具凭借其高效、易用、灵活特性极大的改变了传统育种手段，研究人员为了扩大其靶向范围，设计了一系列SpCas9变体，包xCas9（识别5′-NG-3′、5′-GAA-3′、5′-GAT-3′ PAM）、SpCas9-NGv1和SpCas9-NG（识别5′-NG-3′ PAM）以及PAM-less SpRY然而，这些PAM-relaxed Cas9核酸酶是否会造成向导RN...
2022年3月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型，它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架，并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误，即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。相关研究结果于2022年3月15日发表在Nature Communic...